Bittere pillen

Onderhandelingen tussen de minister en leveranciers van medicijnen zijn geheim. Kennis hierover zou de bedrijven schaden. Hoewel compassie met een patiënt Lebbink tot zijn voornemen bracht, ziet hij het aankaarten van de hoge prijzen als zijn grootste verdienste. ‘Waarom is het medicijn zo duur?’ vraagt hij zich af. ‘We weten het niet. Dat maakt het onmogelijk om democratisch te controleren waar zo veel belastinggeld naartoe gaat.’

Dat er een flink prijskaartje aan medicijnen voor zeldzame ziekten hangt, is op zich niet gek. Het traject van de ontdekking van potentiële geneesmiddelen naar het schap van de apotheek is lang. Daarvan nemen farmaceutische bedrijven een belangrijke en vooral kostbare schakel voor hun rekening. Ze onderwerpen potentiële geneesmiddelen (die ze vaak kopen van kleinere biotechnologiebedrijven of universiteiten) aan een reeks klinische onderzoeken waarin ze worden getest op veiligheid, bijwerkingen en werkzaamheid. Veruit de meeste medicijnen vallen af. Onderzoek van het Massachusetts Institute of Technology (MIT) laat zien dat slechts 13,8 procent van de stoffen die de klinische fase in gaan op de markt komen. Honderden miljoenen euro’s gaan verloren aan onderzoek naar de overige 86,2 procent. Met medicijnen die de test wel doorstaan, moet dit terugverdiend worden.

Hoewel het per type medicijn verschilt, bedraagt de ontwikkeling van een nieuw medicijn naar schatting ongeveer een miljard euro. De overheid biedt bedrijven de tijd om de investeringen terug te verdienen door patenten te verlenen. Met een patent krijgt het bedrijf het alleenrecht op de productie en verkoop van het middel. Na eventuele verlenging van vijf jaar mag de concurrent ermee aan de slag. Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten zijn, gezien de kleine markt, economisch onaantrekkelijk. Om bedrijven te stimuleren ze toch te ontwikkelen, kent de Europese Unie de Verordening aangaande Weesgeneesmiddelen en de Amerikaanse Orphan Drug Act. Deze richtlijnen voorzien in onder meer belastingvoordelen en marktexclusiviteit.

De regels zijn goed bedoeld, maar sluiten misbruik niet uit. Ze dragen bij aan een ingewikkeld schaakspel tussen minister en producenten van geneesmiddelen. Vertex investeerde in de ontwikkeling van het eerder genoemde Orkambi. Als beloning krijgt het bedrijf alleenrecht op de verkoop en de luxepositie om zelf de prijs te bepalen. Gesteund door de vurige wens tot behandeling van de patiënten en met de troef in handen het middel niet te leveren, neemt het bedrijf plaats aan de onderhandelingstafel. Daartegenover zit een minister die de zorgkosten beheersbaar moet houden en niet weet wat de werkelijke kosten van het middel zijn.

Daarboven hangt als een dreigende donderwolk de publieke opinie. Enerzijds
riskeert de minister de woede van het volk als hij of zij besluit dat de prijs te hoog is voor opname in het basispakket. ‘De prijs van een medicijn mag nooit en te nimmer de reden zijn om kind of jongere dood laten te gaan,’ luidde het standpunt van Tweede Kamerlid Fleur Agema (PVV) die het in Pauw opnam voor Vertex. Anderzijds kan de volkswoede zich tegen de fabrikant keren. Lebbinks actie kreeg veel bijval in de media en maakte verontwaardiging over de te hoge prijzen van geneesmiddelen los. Vertex werd de schurk, Lebbink de held.

Dit probleem speelt ook in eigen land. ‘Door de hoge prijzen van medicijnen dreigt de gezondheidszorg ook hier onbetaalbaar te worden,’ zegt ’t Hoen. ‘Wij gaan dit als bezorgde burgers aanpakken.’ De eerste zaak begon in september. De stichting diende een handhavingsverzoek in bij de Autoriteit Consument en Markt tegen geneesmiddelenfabrikant Leadiant Bio­sciences. Volgens de stichting misbruikt het bedrijf de economische machtspositie en daarmee overtreedt de fabrikant de mededingingswet.

Leadiant registreerde in 2017 een medicijn voor de behandeling van de zeldzame stofwisselingsziekte ctx. Dit middel, cdca, was voorheen in de handel als Chenofalk voor de behandeling van galstenen. Door het middel te registreren als weesgeneesmiddel – een niet rendabel medicijn voor een zeldzame ziekte – bij het Europees Geneesmiddelenbureau verwierf Leadiant een monopolie. Het bedrijf spint er garen bij. Waar het middel tot voorheen 28 eurocent per capsule kostte, bedraagt de prijs nu 140 euro per pil. Zonder duidelijke reden maakte het bedrijf het medicijn 500 keer duurder.

‘Dit gaat om geld en niets anders,’ verklaart ’t Hoen de handelswijze van fabrikanten als Leadiant. ‘Ze kijken vaker in hun portemonnee dan in de spiegel.’ De stichting heeft nog meer pijlen op haar boog. ‘We bekijken nu nog twaalf andere zaken,’ zegt ’t Hoen.

Huisarts Dick Bijl richt zijn pijlen op een andere dubieuze inkomstenbron van de farmaceutische industrie: pillen die niet werken, maar toch massaal worden voorgeschreven. Bijl werkte als huisarts, en later ook als redacteur en hoofdredacteur van Het Geneesmiddelenbulletin. In zijn recent verschenen boek Het pillenprobleem stelt hij vast dat er veel pillen worden voorgeschreven die niet of nauwelijks werken en toch ernstige bijwerkingen hebben. ‘Artsen hebben snel de reflex om een receptje uit te schrijven,’ vertelt Bijl. ‘Dat deed ik zelf ook. Je gaat ervan uit dat het wel goed zal zitten met medicijnen die op de markt zijn gebracht.’

Dat valt tegen. ‘Wanneer medicijnen op werkzaamheid worden getest, moeten ze een statistisch significant groter effect sorteren dan een placebo,’ legt Bijl uit. ‘Naar hoe groot dat verschil is en of dit relevant is voor de patiënt wordt niet gekeken. Omdat met grote groepen proefpersonen wordt gewerkt, zijn kleine verschillen al snel statistisch significant.’

Bijl geeft het voorbeeld van antidepressiva. ‘In klinisch onderzoek naar de werking van antidepressiva wordt vaak de Hamilton Depression Rating Scale gebruikt,’ vertelt hij. ‘Dat is een schaal waarmee je de mate van depressiviteit kunt aangeven. Mensen met een ernstige depressie zitten rond de twintig punten. Als in een test de groep die een antidepressivum krijgt van twintig naar twaalf gaat en de groep die een placebo krijgt van twintig naar dertien, dan is er een verschil van een punt. Herhaal je dit met een paar honderd patiënten, dan vind je een statistisch significant verschil. Het middel wordt goedgekeurd. Maar er is geen patiënt of arts die dit verschil merkt. Toch zal die met de bijwerkingen te maken krijgen. En dan te bedenken dat er in Nederland een miljoen mensen antidepressiva gebruiken.’

Het pillenprobleem staat vol met voorbeelden van geneesmiddelen die niet, nauwelijks of tijdelijk werken, maar wel verslavend zijn en ernstige bijwerkingen hebben. Bijl zou graag zien dat artsen terughoudender omgaan met het voorschrijven van medicijnen en zich meer bewust worden van de alternatieven. ‘In veel gevallen is bijvoorbeeld meer bewegen of een gezonder dieet een veel betere oplossing,’ stelt hij. Ook spoort hij patiënten aan kritischer om te gaan met geneesmiddelen en zich goed te informeren. ‘Accepteer niet te snel een medicijn,’ raadt hij aan.

Martin Shkreli belandde dit jaar alsnog achter de tralies. Met zijn stunt met Daraprim had dit niets te maken. Wel met latere misleiding van zijn investeerders. Zo veel mogelijk geld verdienen aan medicijnen mag. Dat je dit als burger niet hoeft te slikken, laten Lebbink, ’t Hoen en Bijl zien.