Spotgoedkoop Pompe Medicijn in de maak

Wetenschappers aan de Universiteit Utrecht zijn er in geslaagd het medicijn tegen de ziekte van Pompe in een kleine hoeveelheid na te maken. Het kan nog niet aan patiënten worden gegeven omdat er nog meerdere testen moeten worden uitgevoerd. Dit zal binnen twee jaar wel mogelijk zijn is de schatting.

Huub Schellekens, hoogleraar farmaceutische biotechnologie en initiator van het onderzoek vertelt vandaag in Argos voor het eerst over dit unieke project.

Het medicijn tegen de ziekte van Pompe, Myozyme van fabrikant Genzyme, is een van de duurste middelen die in Nederland vergoed wordt. Het kost zo’n 400.000 tot 700.000 euro per patiënt. Het middel waar ze in Utrecht aan werken zou voor zo’n 4000 euro per jaar per patiënt gemaakt kunnen worden, schat professor Huub Schellekens.

Professor Schellekens stelt dat het mogelijk is de kennis om het nieuwe middel te maken te delen met apotheken en artsen, zodat die het kunnen vervaardigen en distribueren. “Hier jongens heb je een liter spul. Dit is het recept hoe je het in een goede injectiespuit krijgt. Jongens ga het maar lekker maken zoals vroeger de apothekers het maakten. Dan heb ik volgens mij het ook niet als product op de markt gebracht,” zegt Schellekens in Argos. Omdat het hele project op die manier geen commerciële basis heeft , zo stelt hij is er waarschijnlijk ook geen sprake van het schenden van patenten. Schellekens benadrukt dat de Universiteit Utrecht geen fabrikant wordt.

Fabrikant Genzyme reageert afwachtend op het initiatief. “Er zijn enorme investeringen nodig geweest om het enzym voor de patiënt beschikbaar te maken. (…) Deze kosten bedragen inmiddels ruim 1,3 miljard euro.” Genzyme zegt nog steeds geen winst te maken op Myozyme. Het bedrijf zegt in een schriftelijke reactie aan Argos ook: “Als de Universiteit Utrecht er in slaagt op een zelfde schaal en voldoende robuust het enzym met een vergelijkbare kwaliteit en effectiviteit continu te kunnen produceren, is dat uiteraard een grote prestatie. Wanneer dat dan ook nog eens gepaard zou gaan met lagere kosten, zou dat een ongelofelijke mijlpaal betekenen in biotechnologische productie.”

De ziekte van Pompe is een erfelijke spierziekte. In de zomer van 2012 was er een felle discussie over het medicijn tegen deze ziekte, nadat het College voor Zorgverzekeringen had geadviseerd te stoppen met de vergoeding ervan. Tot op heden wordt het middel vergoed.

De Universiteit Utrecht maakt vandaag in Argos ook bekend dat ze een stichting heeft opgericht om dure medicijnen goedkoper beschikbaar te maken voor ontwikkelingslanden, 'Stichting Utrecht Centre of Excellence for Affordable Biotherapeutics'. Op verzoek van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) ontwikkelde de universiteit een alternatief voor een duur vaccin tegen het RS-virus. Door de kennis over het medicijn te delen met lokale fabrikanten en de registratieprocedure centraal te houden wordt het middel veel goedkoper dan de commerciële variant. De kosten voor het medicijn gaan naar beneden van 10.000 euro per patiënt per jaar naar omstreeks 250 euro.

De WHO is blij met de samenwerking met de Universiteit Utrecht. “Er overlijden jaarlijks 200.000 kinderen wereldwijd aan deze ziekte. En nog een veelvoud van dat getal belandt in het ziekenhuis.” vertelt projectleider Martin Friede. Op dit moment is het vaccin in veel landen van de wereld niet beschikbaar vanwege de hoge kosten.

Professor Bert van der Zwaan, Rector Magnificus is enthousiast over het project: “het doel van de stichting is om het mogelijk te maken dat kennis die wij hier in Utrecht hebben op het gebied van geneesmiddelen snel en heel effectief in dienst te stellen van het  ontwikkelen van goedkope medicijnen die onder toezicht van de WHO gedistribueerd kunnen worden in de armere delen van deze wereld. Wij willen dat onze kennis maatschappelijk functioneert.“



Bijlage